L’Associazione “Orchestra per la vita” APS aderisce ad Alleanza Malattie Rare ( https://www.osservatoriomalattierare.it/alleanza-malattie-rare ) un “Tavolo tecnico permanente” tra associazioni ed il Parlamento : una opportunità importante secondo la Presidente Leda Berto ed Andrea Bolzicco, responsabile Ricerca.
L’Alleanza Malattie Rare rappresenta dunque un luogo di fattiva collaborazione tra la società civile ed il mondo istituzionale con lo scopo di migliorare l’organizzazione dell’intero settore delle malattie rare, toccando anche i temi della disabilità, dell’assistenza e dell’inclusione.
L’obiettivo è l’elaborazione di proposte utili a favorire lo sviluppo e la piena implementazione di politiche di gestione e presa in carico delle persone affette da malattie rare e di sostegno allo sviluppo dei farmaci orfani.
L’associazione sta facendo uno sforzo incredibile nella direzione della ricerca e sicuramente nei prossimi anni raccoglierà i frutti di tutto questo lavoro.
Sarà però necessario non vanificare il tutto e permettere di avere pronti tutti gli strumenti legislativi nel campo di approvazione delle nuove cosiddette “terapie avanzate” e della sperimentazione clinica.
Ricordiamo che a tutt’oggi il Tazemetostat, sostenuto nel suo sviluppo anche dalla nostra Associazione attraverso il finanziamento di studi presso l’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, non è ancora approvato dall’ EMA mentre negli Stati Uniti lo è dal 2020.